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11月21日，全球首款只需每周一次固定劑量皮下注射的非因子創新藥物友瑞寧?（馬塔西單抗）獲中國國家藥品監督管理局正式批準上市，適用于患有不存在凝血因子Ⅷ抑制物的重型A型血友病（先天性凝血因子Ⅷ缺乏，FVIII<1%）或不存在凝血因子Ⅸ抑制物的重型B型血友病（先天性凝血因子Ⅸ缺乏，FIX<1%）且體重 ≥ 35kg的12歲及以上兒童和成人患者的常規預防治療，以防止出血或降低出血發作的頻率。

據了解，血友病是一種罕見的遺傳性凝血功能障礙疾病，患者常因反復出血導致關節損傷甚至致殘，嚴重影響學習、生活和工作。《血友病診斷與治療中國專家共識（2017年版）》數據顯示，中國血友病的患病率約為2.73/100000，三分之二的患者成年后都會因關節和肌肉損傷而致殘。

傳統治療多依賴凝血因子替代療法，即補充缺失的凝血因子Ⅷ或Ⅸ，但這種方式通常需要每周多次靜脈注射，治療負擔重，依從性不足。

不同于傳統的治療方案，輝瑞公司研發的馬塔西單抗是一款非因子創新療法，它并不直接替代缺失的因子，而是通過抑制體內一種天然抗凝血蛋白——組織因子途徑抑制物（TFPI），促進凝血酶生成，從而恢復凝血與抗凝系統的平衡。這種凝血再平衡機制能夠降低包括經治療出血、關節出血、自發性出血、靶關節出血及總出血等在內的多種類型出血的風險。

該藥具有三重創新突破，將為患者帶來全新的臨床治療選擇。首先，馬塔西單抗是基于“靶向TFPI的凝血再平衡”的創新機制研發；其次，馬塔西單抗是固定劑量皮下注射給藥，且只需要每周一次，輸注負擔明顯減少；再次，它可以同時適用于重型A型血友病和重型B型患者。

“從全球Ⅲ期BASIS研究結果可以看到，馬塔西單抗在減少出血發作方面表現出明確的療效優勢，并在整個研究過程中未觀察到血栓相關不良事件，體現出良好的安全性。”中國醫學科學院血液病醫院（血液學研究所）血栓與止血診療中心楊仁池教授表示，可以預見，馬塔西單抗的引入不僅將提升患者的治療體驗和預后，也將推動我國血友病診療模式的轉型與學科發展。

兒童和青少年血友病患者正處在生長發育期的關鍵階段，不僅要面對疾病帶來的身體損傷和學業中斷雙重挑戰，還會給家庭照護帶來沉重負擔，尤為需要關注。

對此，首都醫科大學附屬北京兒童醫院血液病科主任吳潤暉教授表示：“青少年患者面臨的最大挑戰是傳統治療帶來的頻繁靜脈穿刺的痛苦，以及體重變化導致的劑量調整難題，這也讓父母承受了巨大的心理壓力。馬塔西單抗每周一次、固定劑量的皮下注射，不僅減輕了孩子的痛苦，更顯著提升了治療依從性，也讓家庭的照護過程變得更加輕松。”

中國罕見病聯盟執行理事長李林康強調：“作為首個納入國家藥品監督管理局藥品審評中心‘關愛計劃’的藥物，馬塔西單抗的獲批彰顯了國家對罕見病患者的重視。期待這一創新盡快惠及更多患者，真正提升生活質量。”